INSIKT. FDA:s senaste godkännanden av läkemedel ger en tydlig fingervisning om framtidens riktning inom läkemedelsutveckling och pekar mot mer individanpassade och banbrytande behandlingar.
Här är några av de viktigaste utvecklingsområdena vi ser just nu:
Genombrott för genredigering
Det banbrytande godkännandet av Casgevy, utvecklat av Vertex Pharmaceuticals och CRISPR Therapeutics för att behandla blodsjukdomarna beta-thalassemi och sickelcellsjukdom, är ett viktigt steg framåt för genredigering. Casgevy är den första behandlingen baserad på CRISPR, en genredigeringsteknik som har fått godkännande av FDA, vilket visar FDA:s ökade förtroende för genredigering som behandling.
Utökade användningsområden för befintliga läkemedel
Läkemedelsbolag satsar alltmer på att bredda användningen av sina godkända läkemedel. Ett exempel är Dupixent, som utöver godkännande för behandling av atopisk dermatit nu har fått godkännande för behandling av den inflammatoriska sjukdomen eosinofil esofagit (även kallad allergisk matstrupe) hos yngre patienter. Detta ger fler patienter tillgång till nödvändig behandling samtidigt som läkemedlets kommersiella livslängd förlängs.
Framsteg inom precisionsmedicin
FDA:s godkännande av nya, målinriktade behandlingar som Donanemab (Kisunla) för Alzheimers sjukdom är ett viktigt steg framåt för precisionsmedicin. Donanemab är utformat för att minska skadliga amyloidplack i hjärnan och sakta ner sjukdomsförloppet. Dessutom har FDA för första gången godkänt en cellterapi för behandling av solida tumörer – Amtagvi. Cellterapin har tidigare använts framgångsrikt inom vissa sorters blodcancer – att nu kunna uppvisa framsteg även inom behandling av solida tumörer markerar ett betydande genombrott, då dessa står för cirka 90 % av alla cancerfall. Godkännandet av Amtagvi är också ett framsteg för svenska biotechbolaget Neogap Therapeutics, som också utvecklar cellterapier för solida tumörer men för patienter med kolorektalcancer.
Fokus på sällsynta sjukdomar
FDA fortsätter att prioritera behandlingar för sällsynta sjukdomar, vilket exemplifieras av godkännandet av Vyvgart för den autoimmuna muskelsjukdomen myastenia gravis. Detta ger nya behandlingsmöjligheter för patientgrupper med få alternativ och skapar incitament för läkemedelsbolag att satsa på tidigare förbisedda områden.
Sammanfattningsvis visar dessa godkännanden hur tekniska framsteg och bättre kunskap om genetik driver läkemedelsutvecklingen mot mer skräddarsydda och effektiva behandlingar – en utveckling som kan förbättra livskvaliteten för patienter över hela världen.
Få nyheter och inbjudningar från Sciety
Anmäl dig till vårt nyhetsbrev för att få information om nya investeringsmöjligheter och inbjudningar till investerarpresentationer och events direkt i mejlen.
Disclaimer: Informationen som finns i våra e-postmeddelanden och annan kommunikation är endast avsedd för informationsändamål och är inte avsedd att utgöra råd eller rekommendationer om någon investering. Vi garanterar inte noggrannheten, fullständigheten, aktualiteten eller lämpligheten av någon information som tillhandahålls. Observera att vår kommunikation inte är avsedd för distribution till, eller användning av, någon person eller enhet i någon jurisdiktion eller land där en sådan distribution eller användning skulle strida mot lokal lag eller reglering. I synnerhet är vår kommunikation inte avsedd för personer i USA eller Australien. Vi tar inte något ansvar för någon förlust eller skada som uppstår från användningen av vår kommunikation, inklusive men inte begränsat till några investeringsbeslut som gjorts baserat på den tillhandahållna informationen. Observera också att varje investering i privata bolag innebär en hög grad av risk och inte är lämplig för alla investerare. Innan du gör några investeringar, måste du läsa och acceptera våra allmänna villkor för investeringar, vilka kan hittas på följande länk: Allmänna villkor för investeringar.
