INSIKT. Att korsa blod-hjärnbarriären har länge varit en av de största utmaningarna inom läkemedelsutveckling. Nu ser vi tekniska genombrott som öppnar dörren för nya behandlingar av neurodegenerativa sjukdomar, ett område med stort medicinskt behov och växande investeringsintresse.
Ett smart skydd, men också ett hinder för behandling
Blod-hjärnbarriären (blood-brain barrier – BBB) är en skyddande struktur som omger hjärnan och endast tillåter passage av vissa ämnen. Den spelar en viktig roll för att förhindra att skadliga toxiner, virus eller bakterier når vårt centrala nervsystem. Men barriären stänger samtidigt ute cirka 98 procent av alla småmolekylära läkemedel och nästan alla biologiska läkemedel, inklusive många potentiellt livräddande behandlingar av sjukdomar som Alzheimer, Parkinson, ALS och hjärntumörer.
Stort medicinskt behov och hög marknadspotential
Behovet av effektiva behandlingar för sjukdomar i centrala nervsystemet är fortsatt mycket stort, med få godkända terapier för flera allvarliga diagnoser. Prognoser visar att den globala marknaden för behandlingar inom centrala nervsystemet förväntas nästan fördubblas under nästa decennium – från cirka 130 miljarder USD i dag till över 250 miljarder USD år 2030. Samtidigt växer befolkningen över 65 år snabbt, en grupp där just neurologiska sjukdomar är särskilt vanliga.
Teknologier som möjliggör effektiv läkemedelsleverans till hjärnan har potential att inte bara förbättra behandlingsresultat utan även skapa helt nya terapimöjligheter. I dag utvecklar över 900 läkemedels- och biotechbolag läkemedel mot sjukdomar i centrala nervsystemet. Fältets globala pipeline omfattar nära 1 900 läkemedelskandidater, varav över 500 befinner sig i klinisk fas. Många av dessa riktas mot neurodegenerativa sjukdomar, epilepsi och kronisk smärta – områden där behovet av effektiv läkemedelsleverans till hjärnan är särskilt stort.
Teknikerna som kan ta sig förbi barriären
Bland de mest lovande metoderna ser vi:
- Transportmolekyler: Genom att koppla läkemedel till proteiner som naturligt passerar blod-hjärnbarriären, kan man utnyttja kroppens egna transportsystem. BioArctics BrainTransporter-teknologi är ett exempel på detta, liksom Denali Therapeutics och Roche TfR-shuttles (transferrinreceptor-baserade plattformar).
- Nanopartiklar (biologiska och syntetiska): Dessa är konstruerade för att bära läkemedel över barriären och frisätta dem i specifika delar av hjärnan. Teknologin används både för små molekyler och biologiska läkemedel. Exempel på detta inkluderar capsid engineering av AAV-vektorer för CNS-targeting (t.ex. Voyager Therapeutics) och syntetiska nanopartiklar under utveckling av Aliada Therapeutics.
- Intranasal administrering: Vissa substanser kan ta sig till hjärnan via luktnerven och därmed undvika blod-hjärnbarriären helt. Denna icke-invasiva metod undersöks bland annat inom smärtbehandling och vid Alzheimers sjukdom. Impel Pharmaceuticals har utvecklat en avancerad intranasal leveransplattform – POD® (Precision Olfactory Delivery) – som möjliggör effektiv och målinriktad administrering till näshålans övre del, med potential att förbättra läkemedelsleverans till hjärnan.
Flera av dessa tekniker befinner sig nu i preklinisk eller klinisk fas, och har väckt intresse från både riskkapital och big pharma.
Ökat investeringsintresse och strategiska samarbeten
Licens- och samarbetsavtal inom området har ökat markant, med över 60 transaktioner de senaste fem åren och totalt 2,5 miljarder USD i riskkapital till BBB-teknik sedan 2019.
Intresset för BBB-teknologier märks tydligt i flera större affärer:
- Svenska BioArctic har under de senaste åren licensierat ut sin BrainTransporter-teknologi till tre globala läkemedelsbolag. Senast i augusti 2025 tecknade bolaget ett avtal med Novartis, värt 30 miljoner USD i up-front-betalning, för utveckling av en ny behandling mot neurodegenerativa sjukdomar. Under 2024 signerade BioArctic även ett 100-miljonersavtal med BMS, och sedan tidigare finns ett samarbete med Eisai.
- Denali Therapeutics har ingått partnerskap med Sanofi för att utveckla BBB-penetrerande behandlingar.
- Johnson & Johnson investerar i nya plattformar som möjliggör CNS-tillgång för antikroppsbaserade läkemedel.
Det som tidigare betraktades som en nästan ogenomtränglig barriär är nu ett område där tekniken snabbt går framåt. Plattformar som visar säker och reproducerbar läkemedelsleverans till hjärnan har potential att bli nästa generations tillväxtbolag eller attraktiva uppköpskandidater för big pharma.
Vi förväntar oss att BBB-relaterad teknologi kommer att spela en avgörande roll i nästa våg av CNS-innovation – och att intresset från både investerare och läkemedelsbolag bara kommer att öka.
Få nyheter från Sciety
Anmäl dig till vårt nyhetsbrev för att få nyheter, branschspaningar och uppdateringar om våra investeringar.
Disclaimer: Informationen som finns i våra e-postmeddelanden och annan kommunikation är endast avsedd för informationsändamål och är inte avsedd att utgöra råd eller rekommendationer om någon investering. Vi garanterar inte noggrannheten, fullständigheten, aktualiteten eller lämpligheten av någon information som tillhandahålls. Observera att vår kommunikation inte är avsedd för distribution till, eller användning av, någon person eller enhet i någon jurisdiktion eller land där en sådan distribution eller användning skulle strida mot lokal lag eller reglering. I synnerhet är vår kommunikation inte avsedd för personer i USA eller Australien. Vi tar inte något ansvar för någon förlust eller skada som uppstår från användningen av vår kommunikation, inklusive men inte begränsat till några investeringsbeslut som gjorts baserat på den tillhandahållna informationen. Observera också att varje investering i privata bolag innebär en hög grad av risk och inte är lämplig för alla investerare. Innan du gör några investeringar, måste du läsa och acceptera våra allmänna villkor för investeringar, vilka kan hittas på följande länk: Allmänna villkor för investeringar.
Senaste nyheterna
